
Neden önemli?
Fikrin bağlamı
KJ, amonyağın zehirli düzeylere yükselmesine yol açan nadir bir bozukluk olan CPS1 eksikliğiyle doğdu. Philadelphia Çocuk Hastanesi ve Penn’deki bir ekip, kişiye özel bir gen düzenleme tedavisini yaklaşık altı ayda tasarladı, sınadı ve uyguladı. Bebek düzeldi ve eve gitti — tedavilerin bir gün haftalar içinde bir hastaya uyarlanabileceğinin bir kanıtı.
Kaynağın izi
Kartın ötesine geçin.
Kaynak: Children’s Hospital of Philadelphia / Penn Medicine
Arka plan okuması: CRISPRDaha güçlü bir kaynak bulunduğunda atıf ve bağlamı güncelliyoruz. Düzeltmeleri editör sayfasından paylaşabilirsiniz.