2025’te doktorlar, ‘Bebek KJ’ olarak bilinen bir bebeği, onun belirli mutasyonu için tasarlanmış kişiye özel CRISPR tabanlı gen düzenleme tedavisiyle tedavi etti.

CHOP & Penn Medicine (2025)

SağlıkBilim

Neden önemli?

Fikrin bağlamı

KJ, amonyağın zehirli düzeylere yükselmesine yol açan nadir bir bozukluk olan CPS1 eksikliğiyle doğdu. Philadelphia Çocuk Hastanesi ve Penn’deki bir ekip, kişiye özel bir gen düzenleme tedavisini yaklaşık altı ayda tasarladı, sınadı ve uyguladı. Bebek düzeldi ve eve gitti — tedavilerin bir gün haftalar içinde bir hastaya uyarlanabileceğinin bir kanıtı.

Kaynağın izi

Kartın ötesine geçin.

Kaynak: Children’s Hospital of Philadelphia / Penn Medicine

Arka plan okuması: CRISPRDaha güçlü bir kaynak bulunduğunda atıf ve bağlamı güncelliyoruz. Düzeltmeleri editör sayfasından paylaşabilirsiniz.
Açık arşivde sıradaki2025 Nobel Kimya Ödülü, metal-organik çerçevelere verildi — o kadar çok minik gözenekle dolu kristaller ki bir kaşık dolusu, bir futbol sahasının yüzey alanını barındırabilir; çöl havasından doğrudan içme suyu çekmeye yetecek kadar.Q1512